Het middel PXT3003 bestaat uit een combinatie van 3 bestaande medicijnen: naltrexon, baclofen en sorbitol. Het middel geeft een verlaging van het PMP22-eiwit. Het zou daardoor op de langere termijn een gunstig effect kunnen hebben op het ziektebeloop bij Charcot-Marie-Tooth type 1A (CMT1A).
Achtergrond
Deze grote internationale, multicenter studie wordt verricht in aanvulling op een eerdere grote studie naar het middel PXT3003. Dat was een internationaal multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek van 15 maanden. Twee dosisniveaus (hoogste dosis gebruikt in de eerdere studie en tweemaal die dosis) van PXT3003 in vergelijking met placebo (zonder werkzame stof) werden getest bij 323 lichte tot matige CMT1A-patiënten. Deelnemers kwamen uit 29 centra in Europa, waaronder Nederland, de Verenigde Staten en Canada. Vanwege een onverwacht formuleringsprobleem bij de hoge dosis, werd deze behandelarm voortijdig stopgezet. Er werd een herzien statistisch analyseplan ontwikkeld om rekening te houden met het grote aantal ontbrekende gegevens als gevolg van het staken van patiënten in deze behandelarm. De hoogste dosering toonde bemoedigende werkzaamheidsgegevens door gebruik te maken van de Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS). Dit is een bekende en eerder onderzochte schaal die functionele beperkingen meet. Naar aanleiding van het formuleringsprobleem dat zich voordeed, hebben bureaus van de Verenigde Staten en in de Europese Unie, die toezicht houden op de ontwikkeling, evaluatie en veiligheid van geneesmiddelen (EMA en FDA), verzocht om een aanvullende studie uit te voeren om de werkzaamheid en veiligheid van PXT3003 te bevestigen.
Doel
Beoordelen van werkzaamheid en veiligheid van het middel PXT3003 bij CMT1A.
Stand van zaken
De bedoeling was rond de 10 deelnemers te includeren in het Amsterdam UMC, locatie AMC. In afwachting van aanvullende informatie werd er geen toestemming gegeven in het AMC te starten. Op het moment dat deze informatie beschikbaar kwam en toestemming werd gegeven, waren er inmiddels internationaal voldoende deelnemers.
Planning
De deelnemers worden 15 maanden vervolgd en daarna zullen de gegevens worden geanalyseerd en bekend worden gemaakt.